Terapia Gênica Promissora para Tratamento de Doenças Neuromusculares em Cães e Humanos

2024 Autor: Ruth Jocelyn Flynn | [email protected]. Última modificação: 2023-12-17 05:19

Fotos por: Ronnie Meijer / Flickr

Quando nossos cães desenvolvem desordens debilitantes e de fim de vida, nossos corações se partem. Pesquisadores da Universidade de Washington acreditam que eles têm opções de tratamento promissoras para cães que têm uma doença neuromuscular incurável.

Pesquisadores da Universidade de Washington, em colaboração com a Universidade de Harvard, Virginia Tech, Faculdade de Medicina de Wisconsin, INSERM (Instituto Nacional Francês de Saúde e Pesquisa Médica), e Genethon são encorajados por suas últimas descobertas sobre a restauração da força muscular e prolongamento da expectativa de vida para cães que têm uma doença neuromuscular hereditária rara chamada miopatia miotubular, ou MTM.

O MTM é uma doença causada por uma mutação genética em cães machos. Nos cães afetados, esses genes normalmente produzem um tipo de proteína chamada miotubularina, que é necessária para a função muscular adequada, e eles não. Devido a isso, há uma deterioração fatal dos músculos, e muito parecido com o que acontece com bebês humanos afetados, os filhotes geralmente morrem cedo na vida por causa de dificuldades respiratórias

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Os resultados, publicados na revista Molecular Therapy, mostraram uma maneira de substituir com segurança o gene defeituoso causador de MTM por um gene saudável em toda a musculatura de um cão afetado. Os cães afetados com a doença e tratados com uma única infusão da substituição do gene não mostraram diferenças distinguíveis quando comparados com os cães não afetados, um ano depois.

O pesquisador e médico Dr. Martin K. Childers, da Universidade de Washington, disse que esta terapia e tecnologia de tratamento deram uma completa restauração da saúde normal a cães que normalmente teriam morrido da doença sem ela. Ele também disse que as descobertas foram dramáticas no resultado e no resgate, além de dar aos pesquisadores em outros campos de doenças hereditárias a esperança de uma possível aplicação em outros lugares, especificamente em relação aos estudos em humanos.

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Isso significa que não só há uma nova esperança para os cães afetados, mas também para os humanos afetados, e mais uma vez prova que os cães são os líderes na proteção de seus melhores amigos.